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世界首例靶向基因編輯猴在云南出生

世界首例靶向基因編輯猴在云南出生 
 
日期:2014年03月27日      云南省科技廳

 

    全球首對靶向基因編輯猴近日在云南出生,猴子屬靈長類動物,猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型,更好地模擬人類疾病,大大降低藥物研究的風險。該研究成果同時證明,未來有望定向改造人類基因,治療基因疾病。據了解,完成這一研究的科學家來自云南省靈長類生物醫藥研究重點實驗室(后簡稱實驗室)、中科院動物研究所等多家單位。
    實驗室研究人員采用的是最新基因編輯技術Crispr和Talens,這兩項可以對目標DNA進行插入、刪除或重寫。這次我國科學家的研究證明,不僅可以利用Crispr和Talens技術高效、精確地編輯靈長類基因,還能培育出個體,培養出的個體將被用于臨床前生物醫藥研發,在以前,大多數臨床前研究是以嚙齒類為主要的動物模型,然而僅有不超過5%的研究最終可以走向臨床,由于靈長類動物與人類高度相似,以靈長類動物為模型的研究成功率可提高至40%。
    科學家首先給猴胚胎細胞注射定制的RNA,將“編輯工具”——DNA切割酶Cas9引導至期望的突變位點,引導修改3個基因:一個是調節代謝的基因,一個是調節免疫功能的基因,第三個是調節干細胞和性別決定的基因?茖W家們在180多個單細胞期猴胚胎中同時靶向編輯了這3個基因。在對15個胚胎的基因組DNA進行測序后,他們發現其中有8個胚胎顯示出兩個靶基因同時突變的跡象。隨后將遺傳修飾過的胚胎轉移到代孕母猴體內,其中一個生出了一對孿生猴。檢測這對孿生猴的基因組DNA,證實的確存在兩個靶基因突變。不過,嬰兒猴目前仍太年輕,尚不能斷定基因編輯是否會產生生理和行為學影響。
    隨著人口的增加和環境的惡化,人類面臨一些重大疑難疾病(如帕金森、老年癡呆、糖尿病、肝病等)的侵擾,建立合適的動物模型,可以從理論上深入了解致病機理,實踐上發現有效的治病途徑(包括藥物等)。
 
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